O financiamento do medicamento Elevidys, utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, gerou um impasse entre o governo federal e a farmacêutica Roche, com negociações sendo mediadas pelo STF. O custo para tratar cada paciente é em média de R$ 17 milhões, mas o remédio ainda não está disponível no SUS e está em avaliação pela Anvisa.
Em decorrência da ausência do medicamento no SUS, diversas famílias acionaram a Justiça para que o Ministério da Saúde custeie o tratamento. Atualmente, existem 108 ações judiciais em andamento, sendo que 19 decisões liminares já determinaram que a União forneça o Elevidys a pacientes. O ministro do STF, Gilmar Mendes, suspendeu parcialmente essas decisões, focando na conciliação e preservando os benefícios para crianças de até sete anos.
O governo federal, através do Ministério da Saúde e da Advocacia-Geral da União, se opõe à disponibilização do medicamento no SUS. Além do alto custo, o governo argumenta que os estudos não mostraram benefícios significativos na qualidade de vida dos pacientes. A Advocacia-Geral da União destacou que a inclusão do remédio inviabilizaria financeiramente a Saúde, com estimativas apontando que cerca de 1.600 pacientes de até sete anos poderiam demandar o tratamento, resultando em um impacto financeiro de R$ 27,2 bilhões, comprometendo outras políticas públicas.
Sessões confidenciais no STF estão discutindo o tema, com a próxima marcada para esta segunda-feira (21). A distrofia muscular de Duchenne é uma condição rara que causa fraqueza muscular progressiva, resultando na perda de mobilidade e comprometendo as funções respiratórias e cardíacas.
Até o momento, a Justiça já determinou o pagamento de R$ 52,8 milhões pela Saúde para garantir o acesso ao remédio para três crianças. Somente em 2024, a pasta empenhou R$ 1,7 bilhão para cumprir decisões judiciais relacionadas a diferentes tratamentos.
A Advocacia-Geral da União destacou que há restrições legais para a distribuição de medicamentos experimentais, e que mesmo os medicamentos já registrados devem ser fornecidos judicialmente apenas com comprovação de eficácia e segurança. Um relatório interno da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias observou que permanecem incertezas sobre os benefícios de Elevidys e sua segurança a longo prazo, devido à escassez de estudos robustos.
A Roche sustentou que o medicamento mostrou benefícios em áreas como a estabilização e redução da progressão da doença, além de melhorias em algumas funções motoras das crianças. Contudo, a empresa reconheceu que o remédio não atingiu os desfechos principais nas avaliações de funcionalidade motora.
Organizações como a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica e a Aliança Distrofia Brasil levantaram críticas sobre a falta de progresso observado em pacientes tratados com Elevidys e a escassez de dados sobre seus desfechos clínicos. A Advocacia-Geral da União também observou que 20 das 55 ações judiciais até a comprovação de um parecer envolveram pacientes excluídos dos estudos que fundamentam o uso do medicamento.
Em relação à prescrição feita por um único médico, foi mencionado que existem questões éticas sobre a quantidade elevada de prescrições similares oriundas do profissional. Embora o neurologista que prescreve o medicamento afirme que ele estabiliza o estado dos pacientes, ele admite que é incerto o tempo que essa estabilização pode ser mantida.
A situação tornou-se ainda mais complexa, uma vez que aproximadamente 40% dos pacientes tratados relataram efeitos colaterais graves, conforme informações da Advocacia-Geral da União. A Roche, no entanto, defende que a segurança do medicamento foi comprovada em estudos anteriores.
A Anvisa, que está analisando o pedido de concessão do medicamento para crianças de quatro a sete anos, aguarda informações adicionais da Roche, após as solicitações realizadas em setembro de 2024.
A discussão em torno do Elevidys está crescendo, sendo o único tratamento que atua diretamente na causa da distrofia muscular de Duchenne. Atualmente, as opções disponíveis são limitadas a corticoides e fisioterapia, que apenas mitigam os sintomas.
A introdução do Elevidys traz esperança para familiares de crianças, como no caso de Raul Rassele, de 4 anos, cujos pais buscaram justiça para financiar o tratamento. Com um histórico de uso de corticoides, a estabilização da condição de Raul representa uma luz no fim do túnel para sua família.
